7月10日，國家藥品監(jiān)督管理局正式對外發(fā)布《接受藥品境外臨床試驗數(shù)據(jù)的技術(shù)指導(dǎo)原則》(以下簡稱《指導(dǎo)原則》)，對接受境外臨床試驗數(shù)據(jù)的適用范圍、基本原則、完整性要求、數(shù)據(jù)提交的技術(shù)要求以及接受程度均給予明確。值得一提的是，在境外開展仿制藥研發(fā)，具備完整可評價的生物等效性數(shù)據(jù)的，也可用于在中國的藥品注冊申報。

確保數(shù)據(jù)真實準(zhǔn)確可溯源

《指導(dǎo)原則》適用于已有境外臨床試驗數(shù)據(jù)的藥品在中華人民共和國境內(nèi)的各類注冊申請。在境外開展仿制藥研發(fā)，具備完整可評價的生物等效性數(shù)據(jù)的，也可用于在中國的藥品注冊申報。在境外開展的早期臨床研究數(shù)據(jù)，可用于支持在我國開展注冊臨床試驗的申請。境外開展的臨床試驗數(shù)據(jù)用于支持在我國藥品注冊的，其研究質(zhì)量應(yīng)當(dāng)不低于本技術(shù)指導(dǎo)原則的標(biāo)準(zhǔn)。

申請人應(yīng)確保境外臨床試驗數(shù)據(jù)真實、完整、準(zhǔn)確和可溯源，這是基本原則。其數(shù)據(jù)的產(chǎn)生過程，應(yīng)符合國際人用藥品注冊技術(shù)協(xié)調(diào)會(ICH)藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范(GCP)的相關(guān)要求。申請人應(yīng)確保境外臨床試驗設(shè)計科學(xué)，臨床試驗質(zhì)量管理體系符合要求，數(shù)據(jù)統(tǒng)計分析準(zhǔn)確、完整。

鑒于臨床試驗數(shù)據(jù)的完整性是接受注冊申請的基本要求，《指導(dǎo)原則》明確在中國申請注冊的產(chǎn)品，應(yīng)提供境外所有臨床試驗數(shù)據(jù)，不得選擇性提供臨床試驗數(shù)據(jù)。

《指導(dǎo)原則》對于不同種類數(shù)據(jù)提交的要求進(jìn)行說明。在提交藥品注冊申請時，應(yīng)按照《藥品注冊管理辦法》的申報資料要求整理匯總境內(nèi)外各類臨床試驗，形成完整的臨床試驗數(shù)據(jù)包。提交的數(shù)據(jù)應(yīng)該包括生物藥劑學(xué)、臨床藥理學(xué)、有效性和安全性資料數(shù)據(jù)。

國家藥監(jiān)局有關(guān)負(fù)責(zé)人表示，本技術(shù)指導(dǎo)原則旨在為境外臨床試驗數(shù)據(jù)用于在我國進(jìn)行藥品注冊申請?zhí)峁┛蓞⒖嫉募夹g(shù)規(guī)范，以鼓勵藥品的境內(nèi)外同步研發(fā)，加快臨床急需、療效確切、安全性風(fēng)險可控的藥品在我國的上市，更好滿足我國患者的用藥需求。

對于危重病藥品可放寬要求

此外，《指導(dǎo)原則》依據(jù)臨床試驗數(shù)據(jù)的質(zhì)量，將接受臨床試驗數(shù)據(jù)分為完全接受、部分接受與不接受三種情況。

完全接受的條件包括境外臨床試驗數(shù)據(jù)真實可靠，符合ICH GCP和藥品注冊檢查要求;境外臨床研究數(shù)據(jù)支持目標(biāo)適應(yīng)癥的有效性和安全性評價;不存在影響有效性和安全性的種族敏感性因素。若數(shù)據(jù)存在影響有效性和/或安全性的種族敏感性因素，數(shù)據(jù)外推至中國人群的有效性和安全性評價存在較大的不確定性，則為部分接受。若數(shù)據(jù)存在重大問題，不能充分支持目標(biāo)適應(yīng)癥的有效性和安全性評價的，則屬于不接受的范圍。

另外，對于用于危重疾病、罕見病、兒科且缺乏有效治療手段的藥品注冊申請，屬于“部分接受”情形的，可有條件接受。

助力進(jìn)口新藥審批提速

《指導(dǎo)原則》的出臺，明確了可以接受境外臨床數(shù)據(jù)的范圍，讓進(jìn)口新藥在審批注冊環(huán)節(jié)進(jìn)一步提速。對于進(jìn)口新藥來說，在中國的審批周期是不能忽視的時間成本。此前，我國曾要求進(jìn)口藥在國內(nèi)注冊，必須有國內(nèi)的臨床試驗報告。而更早的政策還要求進(jìn)口藥在國內(nèi)的臨床試驗不能同步——要在國外機(jī)構(gòu)已經(jīng)進(jìn)行到II期或者III期后才能在國內(nèi)進(jìn)行I期臨床試驗。

而臨床試驗這一數(shù)據(jù)是進(jìn)口新藥獲準(zhǔn)上市手續(xù)中必不可少的審批內(nèi)容。根據(jù)我國2007年頒布的《藥品注冊管理辦法》規(guī)定，臨床試驗共分為4期。I期臨床試驗是初步的臨床藥理學(xué)及人體安全性評價試驗。II期臨床試驗是治療作用初步評價階段。III期臨床試驗是治療作用確證階段。IV期臨床試驗是新藥上市后應(yīng)用研究階段。

除了減少環(huán)節(jié)提速上市外，認(rèn)可國外的臨床試驗也為申請注冊的藥企省下不少成本，業(yè)內(nèi)人士表示，這或有利于降低進(jìn)口新藥的定價。

國外一項臨床試驗成本研究顯示，從臨床方案批準(zhǔn)到最終臨床報告公布，臨床試驗各期花費(fèi)的中位值分別是：I期340萬美元、II期860萬美元、 III期2140萬美元。此外，該研究顯示決定臨床費(fèi)用的另一個關(guān)鍵因素是試驗持續(xù)時間，尤其是III期臨床，試驗每增加1個月額外花費(fèi)中位值為67.1萬美元。

臨床急需新藥審批“開綠燈”

國家藥監(jiān)局局長焦紅6月22日在國新辦吹風(fēng)會上透露，我國在加快境外新藥在國內(nèi)的上市方面正不斷發(fā)力。“最近已經(jīng)有7個防治嚴(yán)重危及生命疾病的境外新藥上市。例如，預(yù)防宮頸癌的九價HPV疫苗、治療丙肝的第三代產(chǎn)品索磷布韋維帕他韋片均納入了優(yōu)先審評通道，以境外臨床試驗數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)，結(jié)合人種差異研究數(shù)據(jù)，經(jīng)過專家審評，直接批準(zhǔn)上市，提前2年時間進(jìn)入中國市場。”焦紅表示。

據(jù)焦紅介紹，藥監(jiān)局準(zhǔn)備組織專家對正在審評審批的201個和未到我國申報的138個新藥，共計339個新藥進(jìn)行研究分類，篩選出罕見病治療藥品、國內(nèi)目前沒有有效治療手段的或者具有明顯臨床優(yōu)勢的防治嚴(yán)重危及生命疾病的臨床需求的藥品。

“對這些藥品，申請人認(rèn)為不存在人種差異的，可以提交境外取得的全部研究資料、人種差異研究資料以及在其他國家取得的上市后研究資料，直接申報上市。對上述藥品，藥監(jiān)局會集中審評力量加快審評，將預(yù)期縮短上市周期1到2年。”焦紅表示。