如何破解小品種“救命藥”短缺之困？

病有所醫(yī)、醫(yī)有所藥，是最需要保障的基本目標。隨著生產(chǎn)基地的確立，持續(xù)組織廠家保證供應(yīng)，在確保行業(yè)健康發(fā)展同時，真正讓老百姓“病有所醫(yī)、醫(yī)有所藥”。

“我國公布的第一批罕見病目錄涉及121種疾病，其中部分治療用藥就屬于小品種的短缺藥?！敝袊币姴÷?lián)盟執(zhí)行理事長李林康告訴21世紀經(jīng)濟報道記者。

不少小品種藥(短缺藥)屬于臨床必需藥，是實打?qū)嵉募本人?、救命藥。小品種藥由于市場用量小、企業(yè)生產(chǎn)動力不足，容易出現(xiàn)短缺問題，短缺藥成因復雜，綜合了工藝因素、環(huán)保因素、市場因素、成本因素等，保供是世界性難題。

我國政府從2016年開始，不斷出臺政策解決藥物短缺的問題，短缺藥供應(yīng)問題亦被納入“十三五”醫(yī)藥規(guī)劃。此前，工信部相關(guān)負責人就公開指出，要重點提升小品種藥(短缺藥)的供應(yīng)保障能力。

通過建立藥品短缺預警系統(tǒng)，動態(tài)檢測生態(tài)供應(yīng)情況，并在全國建立三到五個小品種藥集中生產(chǎn)基地，實現(xiàn)小品種藥物規(guī)模化生產(chǎn)。2018年2月，國家工信部、發(fā)改委等四部門聯(lián)合發(fā)布了《關(guān)于組織開展小品種藥(短缺藥)集中生產(chǎn)基地建設(shè)的通知》，明確指出小品種生產(chǎn)基地是解決保障的有效途徑，到2020年實現(xiàn)100種小品種藥的集中生產(chǎn)和穩(wěn)定供應(yīng)。隨后，國家公布了首批小品種藥(短缺藥)集中生產(chǎn)基地建設(shè)單位名單。

隨著生產(chǎn)基地的確立，持續(xù)組織廠家保證供應(yīng)，在確保行業(yè)健康發(fā)展同時，促進解決民生難題，真正讓老百姓“病有所醫(yī)、醫(yī)有所藥”。

保民生的小品種藥

藥物對于治病救人是關(guān)鍵，有些藥物價格高，病人消費不起，而有些藥物卻是因為價格過低，企業(yè)生產(chǎn)動力不足造成供應(yīng)短缺，小品種藥的短缺就存在這種現(xiàn)象。

我們所熟知的一種疾病，甲亢，又稱“大脖子病”，是一種自身免疫性疾病。

治療甲亢的常見藥是甲巰咪唑片(又稱他巴唑)。2013年7月，網(wǎng)絡(luò)上反映，部分地區(qū)出現(xiàn)國產(chǎn)甲巰咪唑“藥荒”問題，有的城市對于這種甲亢特效藥全城甚至“一盒難求”。

調(diào)查發(fā)現(xiàn)，造成甲巰咪唑供應(yīng)短缺的根本原因是長期以來該產(chǎn)品市場價格偏低，企業(yè)缺乏生產(chǎn)積極性。

國產(chǎn)甲巰咪唑片最高零售價為4.9元/瓶(規(guī)格5mg*100片)，最低中標價只有1.48元/瓶。國內(nèi)有13家企業(yè)有片劑生產(chǎn)批件，3家企業(yè)有原料藥生產(chǎn)批件，企業(yè)陸續(xù)停產(chǎn)或半停產(chǎn)，其中原料藥企業(yè)僅剩北京燕京藥業(yè)在維持生產(chǎn)。

造成甲巰咪唑供應(yīng)短缺的直接原因就是燕京藥業(yè)的原料藥GMP證書到期，該公司于2013年3月起停產(chǎn)改造，原料藥斷供造成制劑相應(yīng)停產(chǎn)。

對此，當時的國家食藥監(jiān)總局和北京市食品藥品監(jiān)管局對燕京藥業(yè)GMP證書的有效期按原標準進行了延續(xù)，對庫存0.31噸甲巰咪唑原料藥檢驗合格后，允許投入制劑生產(chǎn)。

為了幫助燕京藥業(yè)快速恢復生產(chǎn)，工業(yè)和信息化部與北京市經(jīng)信委安排補助資金支持甲巰咪唑技改項目，收儲一定數(shù)量甲巰咪唑片，作為穩(wěn)定供應(yīng)的“蓄水池”，在全國省會城市發(fā)布藥店信息，方便各地患者就近購藥。

意識到造成小品種藥供應(yīng)短缺的共性問題后，為減少藥品斷貨現(xiàn)象發(fā)生，工業(yè)和信息化部、原衛(wèi)生計生委、發(fā)展改革委、原食品藥品監(jiān)管總局開始行動，協(xié)力推動建立保障藥品供應(yīng)的長效機制。四部門通過聯(lián)合組織實施“國家基本藥物定點生產(chǎn)試點”工作。

四部門從建立生產(chǎn)基地、成立藥聯(lián)體，到先后公布兩批集中生產(chǎn)企業(yè)名單，穩(wěn)步推進，助力小品種藥的集中生產(chǎn)。

推動生產(chǎn)基地建設(shè)解用藥難題

2018年2月1日，針對小品種藥(短缺藥)市場用量小、企業(yè)生產(chǎn)動力不足的實際情況，工業(yè)和信息化部、原衛(wèi)生計生委、發(fā)展改革委、原食品藥品監(jiān)管總局聯(lián)合發(fā)布《關(guān)于組織開展小品種藥(短缺藥)集中生產(chǎn)基地建設(shè)的通知》，四部門共同組織開展小品種藥集中生產(chǎn)基地建設(shè)。

結(jié)合藥品供應(yīng)保障需求和集中生產(chǎn)基地的全國布局，選擇認定5家左右企業(yè)(集團，下同)建設(shè)小品種藥集中生產(chǎn)基地。其次，通過協(xié)調(diào)解決小品種藥文號轉(zhuǎn)移、委托生產(chǎn)、集中采購、供需對接等問題，支持企業(yè)集中產(chǎn)業(yè)鏈上下游優(yōu)質(zhì)資源，推動落實集中生產(chǎn)基地建設(shè)目標任務(wù)。到2020年，實現(xiàn)100種小品種藥的集中生產(chǎn)和穩(wěn)定供應(yīng)。

對于生產(chǎn)企業(yè)的認定條件，包括建設(shè)小品種藥集中生產(chǎn)基地的企業(yè)應(yīng)是醫(yī)藥工業(yè)百強企業(yè)，擁有20種以上小品種藥生產(chǎn)文號和原料藥配套生產(chǎn)能力等。

關(guān)于認定程序，符合條件的藥品生產(chǎn)企業(yè)，向各省(自治區(qū)、直轄市)工業(yè)和信息化主管部門提出申請，由各地工業(yè)和信息化主管部門會商衛(wèi)生計生、發(fā)展改革、食品藥品監(jiān)管等部門后，向工業(yè)和信息化部推薦申報。工業(yè)和信息化部會同相關(guān)部門組織專家進行評審，研究認定小品種藥集中生產(chǎn)基地。

工業(yè)和信息化部將與企業(yè)簽訂小品種藥集中生產(chǎn)基地建設(shè)工作責任書，明確責任義務(wù)。工業(yè)和信息化部會同相關(guān)部門加強督導評估，對不符合要求的企業(yè)取消相應(yīng)資質(zhì)。

同時，四部門將加強集中生產(chǎn)基地政策支持。政策包括支持企業(yè)加強集中生產(chǎn)基地建設(shè)、優(yōu)先審評審批小品種藥、實施小品種藥集中采購、加強小品種藥供需信息對接，及時開展監(jiān)測預警和分析研判，避免供需信息溝通不暢導致供應(yīng)短缺。

2018年7月19日，在工業(yè)和信息化部消費品司指導下，上海醫(yī)藥集團股份有限公司聯(lián)合國內(nèi)24家重點醫(yī)藥企業(yè)宣布成立全國首家藥品供應(yīng)保障聯(lián)合體(簡稱“藥聯(lián)體”)。

藥聯(lián)體是小品種藥(短缺藥)集中生產(chǎn)基地建設(shè)的重要支撐，有利于發(fā)揮短缺藥品集中生產(chǎn)規(guī)模效應(yīng)，整合產(chǎn)業(yè)鏈上下游優(yōu)質(zhì)資源，提高短缺藥品風險防控和供應(yīng)保障能力。

上藥信誼方面向21世紀經(jīng)濟報道記者表示，作為藥聯(lián)體成員之一，國有醫(yī)藥企業(yè)上海醫(yī)藥在小品種藥(短缺藥)保障供應(yīng)方面取得了一定進展。作為國家首批小品種藥(短缺藥)集中生產(chǎn)基地，承諾保供品種32個。

2017年初，由于原料藥缺乏，全國范圍出現(xiàn)大面積青霉胺片斷貨，不少肝豆狀核變性患者為之恐慌。上藥信誼與江西東風制藥有限公司簽訂十年協(xié)議，由江西東風投資1000萬新建原料藥獨立車間，解決了青霉胺片的短缺問題。同時通過國際原料藥的引進，解決了某些產(chǎn)品在國內(nèi)沒有原料藥的情況。

2018年12月31日，經(jīng)地方推薦、專家評審、社會公示，工業(yè)和信息化部、衛(wèi)生健康委、發(fā)展改革委、藥監(jiān)局發(fā)布第一批小品種藥(短缺藥)集中生產(chǎn)基地建設(shè)單位名單。

包括上海醫(yī)藥集團股份有限公司牽頭組建的聯(lián)合體，由上藥信誼藥廠有限公司聯(lián)合23家企業(yè)組織實施；中國醫(yī)藥集團有限公司牽頭組建的聯(lián)合體，由上?，F(xiàn)代制藥股份有限公司、中國生物技術(shù)股份有限公司組織實施；成都倍特藥業(yè)有限公司牽頭組建的聯(lián)合體，由成都倍特藥業(yè)有限公司聯(lián)合重慶藥友制藥有限責任公司等9家企業(yè)組織實施。

2019年12月9日，工業(yè)和信息化部發(fā)布公示，擬確定3家聯(lián)合體為第二批小品種藥(短缺藥)集中生產(chǎn)基地建設(shè)單位名單，包括遠大醫(yī)藥(中國)有限公司和廣州醫(yī)藥集團有限公司牽頭組建的聯(lián)合體、東北制藥集團股份有限公司牽頭組建的聯(lián)合體、華北制藥集團有限責任公司和石藥控股集團有限公司牽頭組建的聯(lián)合體。

藥品供應(yīng)保障制度，是我國5項基本醫(yī)療衛(wèi)生制度之一。建立以基本藥物制度為基礎(chǔ)的藥品供應(yīng)保障體系，促進醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)結(jié)構(gòu)調(diào)整和轉(zhuǎn)型升級，保障藥品安全有效、價格合理、供應(yīng)充分，都是建立規(guī)范有序藥品供應(yīng)保障制度的重要內(nèi)容。

“十三五”期間，國家頒布《國家基本藥物目錄(2018年版)》，中西藥品種數(shù)量從原來的520種增加到685種，新增品種包括腫瘤用藥12種、臨床急需兒童用藥22種。調(diào)查核實139種藥品短缺原因，分類解決了131種臨床易短缺藥品的供應(yīng)問題。

(作者：唐唯珂，陳立)