9月22日，藍鯨財經(jīng)記者從人福醫(yī)藥集團股份公司（以下簡稱“人福醫(yī)藥”）處獲悉，近日，其控股子公司宜昌人福藥業(yè)有限責(zé)任公司（以下簡稱“宜昌人?！保┦盏絿宜幤繁O(jiān)督管理局核準(zhǔn)簽發(fā)的氯巴占片《藥品注冊證書》。

氯巴占是一款治療罕見癲癇疾病的廣譜抗癲癇發(fā)作藥物，在超過100個國家被用作抗癲癇藥物，早在2017年5月，氯巴占就作為“中國大陸境內(nèi)尚未注冊上市且臨床急需的兒童用藥”，被原國家衛(wèi)計委等機構(gòu)列入《第二批鼓勵研發(fā)申報兒童藥品建議清單》，但彼時，在我國卻一直未上市，不少患兒家屬只能從國外“非法”代購正規(guī)上市的氯巴占。

(資料圖片)

“相信氯巴占在國內(nèi)的上市，會為國內(nèi)臨床癲癇治療提供新的用藥選擇，也為廣大癲癇患者治療帶來新希望?！比烁ａt(yī)藥方面表示。

近年來，罕見病患者日益受到國家和社會各方的關(guān)注。目前中國罕見病用藥的困境還有哪些？

緩解癲癇患兒用藥難

氯巴占在我國屬于第二類精神管制藥物，去年7月，代購人“鐵馬冰河”被中牟縣公安局刑事拘留，涉嫌走私毒品犯罪，引發(fā)社會關(guān)注，“鐵馬冰河”亦是癲癇病患兒家屬。

此后，去年12月，罕見癲癇疾病病友群“一米陽光病友群”聯(lián)合1000多個病友起草公開信，發(fā)出“我們的孩子需要氯巴占”的求助，呼吁全社會關(guān)注罕見癲癇疾病“救命藥”氯巴占的用藥短缺問題。

在此背景下，今年6月，國家衛(wèi)健委和國家藥監(jiān)局聯(lián)合制定印發(fā)了《臨床急需藥品臨時進口工作方案》和《氯巴占臨時進口工作方案》。明確了氯巴占臨時進口的申請工作流程、藥品使用管理、處方醫(yī)師的資質(zhì)條件和管理要求、相關(guān)方權(quán)責(zé)等內(nèi)容。同時明確全國共50家醫(yī)院作為使用氯巴占的醫(yī)療機構(gòu)，其中北京有6家，其他各?。ㄖ陛犑校┲辽儆?家使用氯巴占的醫(yī)療機構(gòu)。

公開資料顯示，我國癲癇總體患病率為4‰~7‰，估計約 600 萬活動性癲癇患者。癲癇治療以控制癲癇發(fā)作，提高生活質(zhì)量為目標(biāo)，以藥物治療為主，研究表明，多數(shù)癲癇患者經(jīng)規(guī)范化藥物治療，病情可得到良好控制或緩解，但長期藥物治療后仍有30~40%患者反復(fù)出現(xiàn)癲癇發(fā)作，稱為難治性癲癇。國內(nèi)外指南、共識及臨床循證醫(yī)學(xué)研究表明，氯巴占對兒童及成人各類難治性癲癇都是添加治療的推薦用藥。

人福醫(yī)藥方面表示，氯巴占上市銷售的價格、時間等具體事宜還在確定中。“相信氯巴占在國內(nèi)的上市，會為國內(nèi)臨床癲癇治療提供新的用藥選擇，也為廣大癲癇患者治療帶來新希望。”

據(jù)悉，目前，氯巴占的仿制企業(yè)不止人福藥業(yè)一家。去年12月，國家藥監(jiān)局稱，已有8家企業(yè)按照有關(guān)規(guī)定獲準(zhǔn)研制氯巴占。除了人福藥業(yè)外，濟南科匯醫(yī)藥科技有限公司研發(fā)速度也較為靠前，該公司去年曾表示，氯巴占仿制藥的藥學(xué)工作已經(jīng)完成，研發(fā)進展情況已向藥監(jiān)部門匯報。

罕見病用藥還有哪些困境？

對于目前中國罕見病用藥的困境還有哪些？人福醫(yī)藥方面向藍鯨財經(jīng)記者表示，首先是準(zhǔn)入層面，仍有部分罕見病用藥未在我國上市。截至2021年3月31日，罕見病目錄涉及的121種罕見病中，46種疾病在全球均無針對性的治療藥物，75種疾病有168種藥品已在全球范圍內(nèi)上市?！坝兴幙芍巍钡?5種罕見病中,有16種罕見病的19種治療藥物在中國大陸地區(qū)沒有注冊上市。

此外，在支付方面，與常見病相比，罕見病用藥的醫(yī)保覆蓋較少，醫(yī)保報銷比例較低，患者的疾病負(fù)擔(dān)較重，各地區(qū)保障水平存在差異。第三，診療方面，不同個體預(yù)后和治療效果差異大；同時和常見病相比，建立疾病特定的、敏感的、穩(wěn)定的臨床和PRO（患者結(jié)果研究）更為困難。

蔻德罕見病中心(CORD) 創(chuàng)始人及主任黃如方指出，像氯巴占這樣因為準(zhǔn)入政策方面影響，無法在國內(nèi)獲得治療的罕見病患者并不少見，雖然這兩年，我們看到國家在政策方面，對罕見病越來越重視，但可用的藥物種類少、用藥貴等問題，依然是罕見病患者診療路上最大的障礙。

沙利文大中華區(qū)合伙人兼董事總經(jīng)理毛化在接受藍鯨財經(jīng)記者采訪時曾建議，我國可以借鑒國外法規(guī)體系，逐步完善我國罕見病藥物研發(fā)及保障體系。雖然國家對罕見病群體關(guān)注日益提高，出臺了一系列支持性政策，如鼓勵罕見病藥物研發(fā)，對罕見病藥品優(yōu)先審評審批、提供稅收優(yōu)惠等，但整體而言，目前中國仍沒有像《孤兒藥法案》類似的綱領(lǐng)性立法，而綱領(lǐng)性法律能夠?qū)⒑币姴∷幤废嚓P(guān)概念的定義，藥品的研發(fā)、引進、生產(chǎn)、供應(yīng)、保障、市場監(jiān)督等進行系統(tǒng)性的規(guī)范，進一步促進罕見病孤兒藥創(chuàng)新研發(fā)及引進上市。