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6月5日，港股創(chuàng)新藥企基石藥業(yè)（02616.HK）宣布，其同類首創(chuàng)精準治療藥物KIT/PDGFRA抑制劑泰吉華（阿伐替尼片）已被美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準用于治療惰性系統(tǒng)性肥大細胞增多癥（ISM）成人患者。ISM是一種罕見的血液系統(tǒng)疾病，可廣泛累及多個器官系統(tǒng)并出現(xiàn)一系列異常癥狀，顯著影響患者的生活質量。值得注意的是，泰吉華是全球首個且目前唯一獲批用于治療該疾病的藥物。據(jù)了解，此前FDA已經批準泰吉華用于胃腸道間質瘤（GIST）和晚期系統(tǒng)性肥大細胞增多癥（SM）患者，中國和歐盟也已批準泰吉華上市銷售。

對此，基石藥業(yè)首席執(zhí)行官楊建新表示：“泰吉華也已在中國獲批上市，用于治療攜帶PDGFRA外顯子18突變（包括PDGFRA D842V突變）的不可切除或轉移性GIST成人患者。泰吉華稱得上是一款真正意義上的突破性療法，先后在其三項適應癥（GIST、ISM和晚期SM）上被美國FDA授予突破性療法認定（BTD）。”值得一提的是，基石藥業(yè)成功上市的另外三款創(chuàng)新藥——普吉華（普拉替尼膠囊）、擇捷美（舒格利單抗注射液）、拓舒沃（艾伏尼布片），在各自適應癥或擬定適應癥上也都獲得過美國FDA或中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）授予的BTD。

據(jù)公開資料顯示，SM是一種罕見的疾病，大約95％的患者是由KIT D816V突變引起的。特征是肥大細胞失控性地增殖和激活導致多器官系統(tǒng)出現(xiàn)各種慢性、嚴重和突發(fā)癥狀。大多數(shù)患者屬于ISM，少部分則為晚期SM。既往采用的多種藥物對ISM療效有限，疾病負擔對患者的生活質量產生嚴重的負面影響。此前，全球范圍內無批準的治療ISM的療法。

此次泰吉華ISM適應癥是基于PIONEER研究的積極結果，相較于安慰劑組，每日一次泰吉華治療能明顯改善疾病癥狀和肥大細胞負荷，且安全性更優(yōu)。PIONEER研究是一項雙盲、安慰劑對照的研究，也是迄今為止該疾病領域規(guī)模最大的一項研究。

在PIONEER研究中，患者接受每日25毫克泰吉華聯(lián)合最佳支持治療（泰吉華組）或安慰劑聯(lián)合最佳支持治療（安慰劑組）。相較于安慰劑組，泰吉華組在主要終點和所有關鍵性次要終點（包括總體癥狀和肥大細胞負荷的各相關指標）上均顯示出顯著改善。而且泰吉華組耐受性良好，安全性優(yōu)于安慰劑組。大多數(shù)不良反應為輕中度，嚴重不良反應和因不良反應而導致停藥的患者比例均低于1％。

據(jù)了解，PIONEER研究的詳細結果，包括另一項開放標簽、擴展研究中的接受48周泰吉華治療的臨床獲益數(shù)據(jù)，已于2023年2月在美國過敏、哮喘和免疫學學會（AAAAI）年會上公布。此外，泰吉華 PIONEER研究的詳細數(shù)據(jù)已于2023年5月23日在《新英格蘭醫(yī)學雜志》（NEJM）子刊NEJM Evidence上發(fā)表。

泰吉華市場潛力巨大。根據(jù)Fierce Pharma報道，此次泰吉華ISM適應癥獲批之后，該藥物在整個SM適應癥領域的年銷售峰值有望達到15億美元。

事實上，從去年以來，包括信達生物、君實生物、和黃醫(yī)藥等在內企業(yè)的創(chuàng)新藥在海外申請上市時也接連遇挫。此次泰吉華美國獲批無疑給出海屢屢受挫的本土創(chuàng)新藥市場打了一劑強心針。國內創(chuàng)新藥出海遇挫背后固然有美國政策調整、本土創(chuàng)新藥海外臨床試驗不足等問題導致，但國產新藥同質化研發(fā)嚴重的現(xiàn)象也同樣值得關注。據(jù)悉，目前我國本土生物醫(yī)藥企業(yè)在研新藥管線占全球的33%，數(shù)量位居全球第二位。雖然本土企業(yè)在研管線多，但同質化研發(fā)的現(xiàn)象表現(xiàn)突出。從數(shù)據(jù)上來看，全球前十大創(chuàng)新藥熱門靶點的集中度為7.68%，我國這一數(shù)值則已達到19.38%。

“過度同質化不僅讓企業(yè)面臨市場被擠壓的風險，而且也會導致產品在出海過程中因為有大量同類競品而不被審批機構重視。而此次基石藥業(yè)泰吉華則通過切入罕見病領域，避免了過度同質化競爭，收到了很好的效果。”一位業(yè)內人士表示，“由于是面向罕見病，而且目前還沒有好的治療藥物，這類藥物在FDA肯定會得到重視，加速進入審批流程。”